8/1起放寬黏多醣症用藥給付－小老鼠的天空

健保局昨天宣布，八月一日放寬第Ⅱ型黏多醣症罕病的用藥給付，估計約有五到十人罕病患者可受惠，每人一年藥費約一千七百萬，而這也是黏多醣症協會理事長蔡瓊偉花了三年，歷經多次公文往返，還一度寫信陳情總統馬英九、署長楊志良的努力結果。

中央健保局醫審及藥材組組長沈茂庭昨（八）日指出，因治療第Ⅱ型黏多醣症的注射劑Idur-sulfase（商品名為Elaprase），要價昂貴，一劑要10萬元，且對已出現低智商的患者，治療效果不好，故健保局原僅給付五歲以上及無智力受損徵狀的全智商70分以上（含70分）或語言智商80分（含80分）以上的病患，才能用藥。

但基於人道考量，健保局昨天宣布，取消原給付的年齡與智商限制，訂從八月一日起，放寬使用，但需經事前審查。估計放寬後，約有五到十名罕病患者可受惠。

黏多醣症協會理事長蔡瓊偉指出，從三年前該藥上市以來，就積極爭取健保局能放寬給付中重度的第Ⅱ型黏多醣症的用藥，但三年來，透過反反覆覆公文陳情，去年底還一度寫信給總統，今年三月初又寫信給署長楊志良，這才獲得重視，想到部分病童等不到放寬給付，就一個個走了，就讓她甚覺心疼。